La terapia génica puede
reducir la carga de tratamiento asociado a la degeneración macular
Las técnicas existentes
permiten la aplicación de la terapia génica para la degeneración macular
relacionada con la edad.
" Creo que estamos en el
periodo esperanzador para avanzar hacia adelante con respecto a productos
biológicos y los tratamientos de las enfermedades de la retina , según "
Elias Reichel , MD, en Macula 2014 .
" La idea es que esto va a durar por un período prolongado de tiempo. Con
suerte , vamos a evitar algunos de los problemas con la carga del tratamiento
con múltiples inyecciones de moléculas biológicas
" .
La retina es fácilmente
accesible con las técnicas existentes tales como la inyección intravítrea ,
inyección subretiniana , la vitrectomía pars plana , extracción de la membrana
limitante interna y el tratamiento con láser , de forma individual o en
diversas combinaciones , dijo Reichel .
" La clave, sin embargo
, está en alcanzar los niveles de expresión de proteínas terapéuticas
adecuadamente". "Creo que por lo menos uno de estos enfoques
funcionará, si no varios . "
El virus adenoasociado ( AAV
) es ampliamente utilizado para la terapia génica ocular.
En la actualidad, los
estudios en fase 1 están siendo llevados
a cabo por Genzyme / Sanofi , Oxford Biomedica / Sanofi y Avalanche. Hemera
Biosciences y dos grupos de la Universidad de Cornell están llevando a cabo
estudios preclínicos.
Reichel y colegas en Hemera
Biosciences están estudiando el uso del gen CD59 en la prevención del
desarrollo de la DMAE húmeda mediante el bloqueo de la última etapa de la
cascada del complemento .
Una prótesis retinal está
siendo desarrollado por Sheila Nirenberg , PhD, Universidad de Cornell; implica
una cámara, una fuente de luz y un transductor . Las luz interactúa con AAV2
inyectado en el vítreo , que expresa el canal rodopsina - 2 y la activación de
las células ganglionares de la retina.
Todavia queda un tiempo, pero
llegará dicha terapia.
Comentarios
Publicar un comentario