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Nueva forma de administrar terapia génica para la degeneración macular asociada a la edad (J Clin Invest)

Investigadores del Johns Hopkins Medicine (Estados Unidos) han desarrollado una forma de administrar terapia génica que, en caso de confirmarse los resultados obtenidos en estudios con ratas, cerdos y monos, podría ayudar a salvar la vista a los pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE).

La nueva estrategia, publicada en The Journal of Clinical Investigation, utiliza una pequeña aguja para inyectar virus inocuos, genéticamente modificados, en el espacio supracoroideo. A partir de ahí, el virus puede propagarse por todo el ojo para administrar genes terapéuticos a las células de la retina.

El enfoque de terapia génica actualmente utilizado para tratar la amaurosis congénita de Leber, un trastorno ocular hereditario, implica un procedimiento quirúrgico para inyectar el virus portador de genes debajo de la retina. Este procedimiento conlleva un alto riesgo de desarrollar cataratas y un riesgo bajo, pero significativo, de desprendimiento de retina y otras complicaciones que amenazan la visión.

Aunque solo se ha probado en animales, la nueva técnica de inyección supracoroidea es menos invasiva porque no implica la separación de la retina y, en teoría, podría realizarse de forma ambulatoria, lo que supone un paso importante hacia la creación de un gen permanente para salvar la visión y, por tanto, terapias más seguras y más accesibles.

"El mejor momento para que los pacientes con DMAE reciban tratamientos de terapia génica es cuando todavía tienen una visión bastante buena. Sin embargo, en ese momento, también tienen más riesgo de complicaciones. La capacidad de ofrecer un procedimiento más seguro y conveniente sería ser un gran avance"

Buen trabajo, y a esperar.

OFTALMÓLOGO ESTEPONA