CELULAS MADRE, cierta esperanza

El tratamiento con células madre parece seguro para enfermedades oftalmológicas graves

Dieciocho de los primeros adultos con enfermedades oftalmológicas graves que recibieron trasplantes creados a partir de células madre embrionarias humanas (hESCs por sus siglas en inglés) no parecen presentar complicaciones casi dos años después del implante, según el último parte médico. Las pruebas visuales también indican que la visión de más de la mitad de los pacientes ha mejorado, sin embargo, otros muchos investigadores piden precaución con los resultados. No obstante, el resultado puede allanar el terreno al trasplante de células madre derivadas de células llamadas fotorreceptores, lo que, si todo sale según el plan, podría mejorar considerablemente la visión de personas con enfermedades oftalmológicas.

Las enfermedades oftalmológicas, como la degeneración macular relacionada con la edad o la enfermedad de Stargardt que afecta a personas jóvenes (distrofia macular juvenil), son las candidatas idóneas para el tratamiento con células madre debido a que el ojo es un sitio inmune privilegiado, por lo que las células trasplantadas no son tan propensas al rechazo como los trasplantes en otras zonas. (No obstante, los voluntarios de estas pruebas recibieron inmunosupresores durante 12 semanas como precaución). En teoría, dicho tratamiento podría repoblar el ojo con células que se habían perdido y, con ello, ayudar a recuperar la visión perdida. Pero existen distintos obstáculos, entre ellos: cultivar células suficientes en una placa de petri que conecten con "la maquinaria existente" en el ojo, afirmó Hendrik Scholl, codirector del Centro para Células Madre y Medicina Regenerativa Oftalmológica¹ en la Universidad Johns Hopkins de Baltimore, Maryland. Asimismo, todos los estudios hESC se enfrentan a ciertas cuestiones de seguridad como, por ejemplo, que las células madre embrionarias puedan proliferar sin control.

El informe de hoy que aparece en The Lancet, sigue los pasos de otro del mismo grupo a principios de 2012, en el que un equipo dirigido por Robert Lanza, director científico de la S. A. de Tecnología Celular Avanzada² en Marlborough, Massachusetts, junto con sus compañeros, publicaron los primeros resultados de un ensayo clínico utilizando células madre embrionarias humanas. El estudio confirmó que los dos primeros pacientes tratados, ambos considerados legalmente ciegos, no han padecido ningún efecto negativo relacionado con las células.

Actualmente, Lanza y Steven Schwartz, que dirigen el grupo de la retina en el Instituto Oftalmológico Jules Stein en la Universidad de California, Los Ángeles, junto con sus compañeros, han compartido más detalles sobre los primeros estudios de dos enfermedades oftalmológicas diferentes. Así, nos describen los resultados de nueve personas con degeneración macular relacionada con la edad y de otra nueve con la enfermedad de Stargardt. A todos ellos, voluntarios de entre 20 y 88 años, se les inyectó debajo de la retina una célula particular del ojo: células del epitelio pigmentario retinal (EPR), que se extrajeron de las hESC en el laboratorio. Las células EPR tienen grandes ventajas para los primeros estudios seguros con hESC porque, al ser pigmentadas, también pueden ser rastreadas. Además, son fáciles de cultivar, de manipular y de controlar en el laboratorio. La desventaja es que las personas que sufren estas enfermedades, están perdiendo la vista en gran medida debido a que pierden un tipo diferente de célula del ojo: los fotorreceptores que captan la luz en la retina.

No obstante, los resultados del ensayo son esperanzadores. Tras la operación, 13 de 18 pacientes han aumentado la pigmentación, lo que indica que las células trasplantadas han hecho su trabajo. Los autores también informaron de que 10 pacientes describieron algunas mejoras en su visión, lo que ha sido un resultado inesperado, declaró Lanza. "En el mejor de los casos pensábamos que, con suerte, podríamos prevenir la pérdida de visión en este tipo de pacientes", debido a que las células EPR son también conocidas por ayudar a mantener los fotorreceptores existentes, en parte por la digestión de los restos celulares que pierden. Lanza confirmó que "nunca esperamos unas mejoras tan sorprendentes". Él supone que las células trasplantadas están restaurando la función de los fotorreceptores "dormidos".

Sin embargo, las mejoras no tenían relación con la cantidad de pigmentos adicionales que detectaron los investigadores y Lanza señala con cautela que, por razones éticas, el estudio no contó con un grupo de control que recibiese la cirugía sin las células trasplantadas.

Scholl es optimista, puesto que las células trasplantadas todavía parecen seguras y afirma que el análisis de las células en los ojos de los destinatarios "es, en efecto, una indicación de que algo está pasando". El "pequeño signo" de que la visión mejoró en este grupo podría deberse a que los fotorreceptores restantes "están expuestos a un ambiente más saludable". Aunque también podría deberse a la operación de cataratas que se realizó a muchos pacientes durante el estudio, o al reto de empezar a medir la visión. Aun así, Scholl recalcó que el trasplante de células EPR "no es posible" para ese tipo de pacientes, ya que a la larga necesitan nuevos fotorreceptores para restaurar la visión.

Algunos grupos, incluyendo el de Lanza, quieren hacer solo eso, trasplantar células fotorreceptoras. La prueba inicial muestra que estas células, obtenidas de las hESC, tienen "una capacidad asombrosa" para introducirse en la retina y restablecer la visión. Sin embargo, son más difíciles de cultivar en el laboratorio y su ensayo se limita a animales. Con el tiempo, se espera que el uso de estas células pueda marcar una diferencia abismal en las personas cuya visión está desapareciendo o ya ha desaparecido.

OFTALMÓLOGO ESTEPONA